IBI326获美国FDA授予“孤儿药”认定，信达生物始终追求打造高质量生物药

2022-02-14 14:40:19来源：壹点网

信达生物制药（简称“信达生物”）（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、代谢疾病、自身免疫等重大疾病的创新药物的生物制药公司，今日与驯鹿医疗，一家处于临床阶段、致力于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司，共同宣布美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室（Office of Orphan Products Development,OOPD）已正式书面回函，授予两家公司共同开发的全人源自体B细胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）注射液（信达生物研发代号IB1326，驯鹿医疗研发代号CT103A）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation,ODD），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。

FDA孤儿药资格的认定可帮助加速药品在美国的临床开发和注册进度。IBI326候选产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。2021年2月，IBI326用于R/R MM的疗法已被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入“突破性治疗药物”品种。

信达生物高级副总裁周辉博士表示：“FDA对IBI326的孤儿药认证是我们致力于开发有效性更优和存续性更强的BCMA靶向CAR-T的一个里程碑，凸显了将这一治疗选择带给多发性骨髓瘤患者的重要性，也激励我们进一步加快IBI326的临床开发和注册上市。希望这款候选产品早日上市，给多发性骨髓瘤的患者带去希望。”

驯鹿医疗首席执行官兼首席医学官汪文博士表示：“FDA授予CT103A‘孤儿药’认定，对多发性骨髓瘤患者具有重要意义，代表着FDA对于CT103A候选产品的肯定和驯鹿医疗提供的既往临床数据的认可。当前，驯鹿团队正在将CT103A的临床开发向前线治疗、联合用药、自身免疫性疾病适应症拓展、海外布局四个维度推进，期待这款候选产品早日上市，挽救更多患者的生命！”

关于FDA孤儿药资格认定

孤儿药认定（Orphan Drug Designation,ODD）是FDA孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被称为“孤儿药”。1983年美国颁布《孤儿药法案》（Orphan Drug Act,ODA），规定凡获得孤儿药资格的候选药物，有机会获得一系列配套支持政策。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段。因此，复发/难治多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。在美国，MM约占所有新发癌症患者人数近2%，占癌症死亡患者人数的2%以上。

根据弗若斯沙利文报告：

美国MM的新发病人数从2016年30,300人增加至2020年32,300人，预计2025年将增加至37,800人。美国MM的患病人数从2016年132,200人增加到2020年144,900人，预计2025年将增加至162,300人。

中国MM的新发病人数由2016年18,900人增至2020年21,100人，预计2025年将增长至24,500人。中国MM的患病率从2016年69,800人增至2020年113,800人，预计2025年增长至182,200人。

关于IBI326(BCMA CAR-T)

IBI326是由信达生物和驯鹿医疗制药联合开发的一种创新候选产品。本候选产品以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，IBI326 CAR-T候选产品具有强有力和快速的疗效，并有突出的持久性。2021年2月，IBI326获国家药监局突破性治疗药物认定用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。2022年2月,IBI326获美国食品药品监督管理局“孤儿药”认定，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。

关于信达生物

“始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的理想和目标。信达生物成立于2011年，致力于开发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物。2018年10月31日，信达生物制药在香港联合交易所有限公司主板上市，股票代码：01801。

自成立以来，公司凭借创新成果和国际化的运营模式在众多生物制药公司中脱颖而出。建立起了一条包括29个新药品种的产品链，覆盖肿瘤、代谢疾病、自身免疫等多个疾病领域，其中6个品种入选国家“重大新药创制”专项。公司已有6个产品（信迪利单抗注射液，商品名：达伯舒®，英文商标：TYVYT®；贝伐珠单抗生物类似药，商品名：达攸同®，英文商标：BYVASDA®；阿达木单抗生物类似药，商品名：苏立信®，英文商标：SULINNO®；利妥昔单抗生物类似药，商品名：达伯华®，英文商标：HALPRYZA®；pemigatinib口服抑制剂，商品名：达伯坦®，英文商标：PEMAZYRE®；奥雷巴替尼片，商品名：耐立克®）获得批准上市，5个品种进入III期或关键性临床研究，另外还有18个产品已进入临床研究。

信达生物已组建了一支具有国际先进水平的高端生物药开发、产业化人才团队，包括众多海归专家，并与美国礼来制药、Adimab、Incyte、MD Anderson癌症中心和韩国Hanmi等国际合作方达成战略合作。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。

声明：

1.该适应症为研究中的药品用法，尚未在中国或美国获批；

2.信达不推荐任何未获批的药品/适应症使用；

3.仅供医疗卫生专业人士交流使用。

关于驯鹿医疗

驯鹿医疗是一家专注于细胞药物和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的5大技术平台。现有10个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的候选产品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液）已处于临床开发后期阶段，已于2021年2月被国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)纳入“突破性治疗药物”品种；公司自主研发的创新候选产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），并已获得FDA孤儿药认定（ODD）。

凭借强执行力的管理团队、丰富的产品管线、独特的创新研发与商业模式，驯鹿医疗有志于成为业界有影响力的创新药企，将真正解决临床痛点、具有市场竞争力的创新药物推向临床直至市场，为受试者开辟新的治疗道路，带来新的希望。详情请访问公司网站：www.iasobio.com或领英主页：IASO Biotherapeutics(驯鹿医疗)。

信达生物前瞻性声明

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